Основной задачей предстоящей конференции организаторы видят объединение опыта и усилий врачей, биологов и организаторов здравоохранения по разработке согласованных национальных программ диагностики и лечения редких заболеваний системы крови, что, в итоге, имеет целью совершенствование медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями. В рамках конференции планируется обсуждение последних достижений в области биологии, диагностики и лечения полисистемных орфанных заболеваний, а также будут расcмотрены клинические случаи.

Планируется участие в конференции врачей, научных сотрудников и организаторов здравоохранения из различных регионов Российской Федерации, и ближнего зарубежья. Материалы конференции будут аккредитованы в Комитете по развитию непрерывного медицинского образования Минздрава РФ, за исключением докладов и круглых столов, проводимых в рамках конференции, при поддержке спонсоров.